Asfotaasi alfa (Strensiq) rajoitetusti peruskorvattavaksi 1.8.2017 alkaen

Erityisluvallinen asfotaasi alfaa sisältävä Strensiq 40 mg/ml 12 x 0,45 ml -lääkevalmiste on lääkkeiden hintalautakunnan päätöksen mukaan 1.8.2017 alkaen rajoitetusti peruskorvattava (40 %)

  • hypofosfatasian perinataalisen ja infantiilisen muodon vaikeiden luusto-oireiden hoidossa.

Lääkkeiden hintalautakunnan päätös koskee vain potilaskohtaisella erityisluvalla toimitettavaa Strensiq 40 mg/ml 12 x 0,45 ml -lääkevalmistetta (valmistaja: Alexion Pharma Nordics AB). Suomessa on kaupan myyntiluvallisia Strensiq-lääkevalmisteita, joille ei ole vahvistettu korvattavuutta.

Asfotaasi alfan rajoitetun peruskorvattavuuden lääketieteelliset edellytykset ja tarvittavat selvitykset on alla esitetty täsmällisessä muodossaan.

Ote Kansaneläkelaitoksen 1.8.2017 voimaan tulevasta rajoitetusti peruskorvattavia lääkkeitä koskevasta päätöksestä

387.    Asfotaasi alfa

Asfotaasi alfa on rajoitetusti peruskorvattava lääke. Asfotaasi alfan peruskorvausoikeus (387) myönnetään perinataalisen ja infantiilisen hypofosfatasian vaikeiden luusto-oireiden hoitoon seuraavin edellytyksin.

Erillisselvitys

Lääkärinlausunto B yliopistollisen sairaalan harvinaisia aineenvaihdunnan häiriöitä hoitavasta yksiköstä hypofosfatasian hoitoon perehtyneeltä lastentautien erikoislääkäriltä.

Lääketieteelliset edellytykset

Peruskorvausoikeus myönnetään asianmukaisin tutkimuksin varmistettua perinataalista tai infantiilista hypofosfatasiaa sairastaville potilaille, joiden vaikeat luusto-oireet ovat ilmenneet 6 kuukauden ikään mennessä. Taudinmääritys, hoidon tarpeen arviointi, hoidon aloitus ja valvonta on toteutettava yliopistollisessa sairaalassa.

Perinataalisella hypofosfatasialla tarkoitetaan hypofosfatasiaa, joka havaitaan vastasyntyneellä. Infantiilisella hypofosfatasialla tarkoitetaan hypofosfatasiaa, joka on oireinen 6 kuukauden ikään mennessä.

Perinataalista tai infantiilista hypofosfatasiaa sairastavien potilaiden vaikeilla luusto-oireilla tarkoitetaan tässä yhteydessä luuston mineralisaation häiriön seurauksena syntyneitä muutoksia kuten

  • vaikea luun pituuskasvun ja muotoutumisen häiriö tai
  • vaikea luuston epämuodostuma tai
  • vaikea pitkien luiden taipuminen tai
  • kallonsaumojen ennenaikainen luutuminen tai
  • huomattavan lyhyet ja hennot kylkiluut tai
  • murtuma tai
  • luiden lisääntynyt murtuma-alttius tai
  • vaikea raajojen virheasento.

Lausunnossa on sairautta koskevien tietojen lisäksi esitettävä hyvän hoitokäytännön mukainen hoitosuunnitelma, jossa asfotaasi alfan tarve osoitetaan edellä olevan mukaisesti. Jatkohakemuksessa tulee kuvata lääkkeellä saadut hoitotulokset.

Peruskorvausoikeus myönnetään ensimmäisellä kerralla enintään kahdeksi vuodeksi. Jatkossa korvausoikeus voidaan myöntää kerralla enintään kolmeksi vuodeksi.

 

Lisätietoja