336 Agalsidaasi alfa, agalsidaasi beeta, migalastaatti ja pegunigalsidaasi alfa
(E75.2)
Agalsidaasi alfa, agalsidaasi beeta, migalastaatti ja pegunigalsidaasi alfa ovat rajoitetusti peruskorvattavia lääkkeitä. Niiden peruskorvausoikeus (336) myönnetään Fabryn taudin hoitoon seuraavin edellytyksin. Agalsidaasi alfa, agalsidaasi beeta, migalastaatti ja pegunigalsidaasi alfa voivat olla myös erityiskorvattavia kuten rajoitetusti erityiskorvattavia lääkkeitä koskevassa päätöksessä kuvataan.
Erillisselvitys
Lääkärinlausunto B erikoissairaanhoidon Fabryn tautia hoitavasta yksiköstä.
Lääketieteelliset edellytykset
Aikuiset
Agalsidaasi alfan, agalsidaasi beetan ja pegunigalsidaasi alfan peruskorvausoikeus myönnetään
- miehille
- naisille, joilla on
- merkkejä kehittyvästä sydänlihas-, aivoverenkierto- tai munuaissairaudesta tai neuropaattisia kipuja, joita ei saada hallintaan tavanomaisin keinoin.
Migalastaatin peruskorvausoikeus myönnetään
- miehille, joilla on migalastaattihoitoon vastaava mutaatio
- naisille, joilla on migalastaattihoitoon vastaava mutaatio ja
- merkkejä kehittyvästä sydänlihas-, aivoverenkierto- tai munuaissairaudesta tai neuropaattisia kipuja, joita ei saada hallintaan tavanomaisin keinoin.
Lapset ja nuoret
Agalsidaasi alfan ja agalsidaasi beetan peruskorvausoikeus myönnetään
- lapsille ja nuorille, joilla on
- merkkejä kehittyvästä sydänlihas-, aivoverenkierto- tai munuaissairaudesta tai neuropaattisia kipuja, joita ei saada hallintaan tavanomaisin keinoin.
Migalastaatin peruskorvausoikeus myönnetään
- 16 vuotta täyttäneille nuorille, joilla on migalastaattihoitoon vastaava mutaatio ja
- merkkejä kehittyvästä sydänlihas-, aivoverenkierto- tai munuaissairaudesta tai neuropaattisia kipuja, joita ei saada hallintaan tavanomaisin keinoin.
Lausunnossa on sairautta ja sen aiempaa hoitoa ja hoitotuloksia koskevien tietojen lisäksi esitettävä hyvän hoitokäytännön mukainen hoitosuunnitelma.
Korvausoikeus voidaan myöntää ilman määräaikaa.
| Sairaus tai lääkeaine | Korvausnumero |
|---|---|
| Synnynnäiset aineenvaihduntahäiriöt | 124 |
| Agalsidaasi alfa, agalsidaasi beeta, migalastaatti ja pegunigalsidaasi alfa (rajoitettu erityiskorvaus) | 195 |
1.7.2026 alkaen
336 Agalsidaasi alfa, agalsidaasi beeta, migalastaatti ja pegunigalsidaasi alfa
(E75.2)
Agalsidaasi alfa, agalsidaasi beeta, migalastaatti ja pegunigalsidaasi alfa ovat rajoitetusti peruskorvattavia lääkkeitä. Niiden peruskorvausoikeus (336) myönnetään Fabryn taudin hoitoon seuraavin edellytyksin. Agalsidaasi alfa, agalsidaasi beeta, migalastaatti ja pegunigalsidaasi alfa voivat olla myös erityiskorvattavia kuten rajoitetusti erityiskorvattavia lääkkeitä koskevassa päätöksessä kuvataan.
Erillisselvitys
Lääkärinlausunto B erikoissairaanhoidon Fabryn tautia hoitavasta yksiköstä.
Lääketieteelliset edellytykset
Aikuiset
Agalsidaasi alfan, agalsidaasi beetan ja pegunigalsidaasi alfan peruskorvausoikeus myönnetään
- miehille
- naisille, joilla on
- merkkejä kehittyvästä sydänlihas-, aivoverenkierto- tai munuaissairaudesta tai neuropaattisia kipuja, joita ei saada hallintaan tavanomaisin keinoin.
Migalastaatin peruskorvausoikeus myönnetään
- miehille, joilla on migalastaattihoitoon vastaava mutaatio
- naisille, joilla on migalastaattihoitoon vastaava mutaatio ja
- merkkejä kehittyvästä sydänlihas-, aivoverenkierto- tai munuaissairaudesta tai neuropaattisia kipuja, joita ei saada hallintaan tavanomaisin keinoin.
Lapset ja nuoret
Agalsidaasi alfan ja agalsidaasi beetan peruskorvausoikeus myönnetään
- lapsille ja nuorille, joilla on
- merkkejä kehittyvästä sydänlihas-, aivoverenkierto- tai munuaissairaudesta tai neuropaattisia kipuja, joita ei saada hallintaan tavanomaisin keinoin.
Migalastaatin peruskorvausoikeus myönnetään
- 16 vuotta täyttäneille nuorille, joilla on migalastaattihoitoon vastaava mutaatio ja
- merkkejä kehittyvästä sydänlihas-, aivoverenkierto- tai munuaissairaudesta tai neuropaattisia kipuja, joita ei saada hallintaan tavanomaisin keinoin.
Lausunnossa on sairautta ja sen aiempaa hoitoa ja hoitotuloksia koskevien tietojen lisäksi esitettävä hyvän hoitokäytännön mukainen hoitosuunnitelma sekä missä, kenen toimesta ja minkä tahon järjestämänä hoito annetaan. Korvausoikeutta ei myönnetä hyvinvointialueen, Helsingin kaupungin tai HUS-yhtymän järjestämän sairaanhoidon yhteydessä annettavaa lääkehoitoa varten.
Korvausoikeus voidaan myöntää ilman määräaikaa.