387 Asfotas alfa
(E55.0, E64.3, E83.39)
Asfotas alfa är ett begränsat grundersättningsgillt läkemedel. Rätt till grundersättning (387) beviljas för behandling av svåra benmanifestationer i samband med perinatal och infantil hypofosfatasi på nedanstående villkor.
Särskild utredning
Läkarutlåtande B av en pediatriker förtrogen med behandlingen av hypofosfatasi vid en enhet på ett universitetssjukhus som behandlar sällsynta störningar i ämnesomsättningen.
Medicinska villkor
Rätt till grundersättning beviljas patienter med genom tillbörliga undersökningar fastställd perinatal eller infantil hypofosfatasi hos vilka svåra benmanifestationer utvecklats under de första 6 levnadsmånaderna. Diagnostiseringen, bedömningen av vårdbehovet samt inledandet och övervakningen av vården ska ske på ett universitetssjukhus.
Med perinatal hypofosfatasi avses hypofosfatasi som kan konstateras hos nyfödda. Med infantil hypofosfatasi avses hypofosfatasi där symtomen utvecklas under de första 6 levnadsmånaderna.
Med svåra benmanifestationer hos patienter med perinatal eller infantil hypofosfatasi avses här förändringar till följd av störningar i mineraliseringen av benvävnaden, som till exempel
- allvarlig störning av längdtillväxten och bildningen av skelettet
- allvarliga skelettmissbildningar
- svår krökning av långa rörben
- för tidig slutning av skallens sömmar
- anmärkningsvärt korta och svaga revben
- frakturer
- benägenhet för upprepade frakturer eller
- grava felställningar av extremiteterna.
Utlåtandet ska förutom uppgifter om sjukdom innehålla en i enlighet med god vårdpraxis uppgjord behandlingsplan där behovet av asfotas alfa påvisas enligt ovan. Av en ansökan om fortsatt rätt till grundersättning ska resultaten av läkemedelsbehandlingen framgå.
Rätt till grundersättning beviljas första gången för högst två år. I fortsättningen kan ersättningsrätt beviljas för högst tre år i taget.