3104 Miglustat
(E74.0)
Miglustat är ett begränsat grundersättningsgillt läkemedel. Rätt till grundersättning (3104) beviljas på nedanstående villkor.
Särskild utredning
Läkarutlåtande B från en enhet för behandling av sällsynta sjukdomar inom den specialiserade sjukvården.
Medicinska villkor
Rätt till grundersättning beviljas vuxna med sent debuterande Pompes sjukdom (brist på surt alfaglukosidas) för ersättningsterapi i kombination med cipaglukosidas alfa.
Utlåtandet ska förutom uppgifter om sjukdomen innehålla en i enlighet med god vårdpraxis uppgjord behandlingsplan.
Rätt till ersättning kan beviljas utan tidsbegränsning.
| Sjukdom | Ersättningsnummer |
|---|---|
| Medfödda störningar i ämnesomsättningen | 503 |
| Miglustat (begränsad specialersättning) | 1554 |