36 Agalsidas alfa, agalsidas beta och migalastat

(E75.2)

Agalsidas alfa, agalsidas beta och migalastat är begränsat grundersättningsgilla läkemedel. Rätt till grundersättning (336) beviljas för behandling av Fabrys sjukdom på nedanstående villkor. Agalsidas alfa, agalsidas beta och migalastat kan även ge rätt till specialersättning i enlighet med beslutet om begränsat specialersättningsgilla läkemedel.

Särskild utredning

Läkarutlåtande B från en enhet på ett universitetssjukhus som behandlar Fabrys sjukdom. Den läkare som utfärdar utlåtandet ska vara förtrogen med Fabrys sjukdom.

Medicinska villkor

Rätt till grundersättning för agalsidas alfa och agalsidas beta beviljas för behandling i enlighet med vedertagen god praxis av Fabrys sjukdom

  • för alla män som fyllt 18 år och
  • för kvinnor och barn
    • som uppvisar tecken på cerebrovaskulär sjukdom, hjärtmuskel- eller njursjukdom som håller på att utvecklas eller
    • som har neuropatiska smärtor som inte kan bemästras på sedvanligt sätt.

Rätt till grundersättning för migalastat beviljas för behandling i enlighet med vedertagen god praxis av Fabrys sjukdom

  • för alla män som fyllt 18 år och
    • som har en mutation som är behandlingsbar med migalastat
  • för kvinnor och ungdomar från 16 års ålder
    • som har en mutation som är behandlingsbar med migalastat och
      • som uppvisar tecken på cerebrovaskulär sjukdom, hjärtmuskel- eller njursjukdom som håller på att utvecklas eller
      • som har neuropatiska smärtor som inte kan bemästras på sedvanligt sätt.  

Rätt till grundersättning förutsätter att vården inletts vid en sådan enhet för specialiserad sjukvård som nämns ovan under övervakning av en specialist inom området och att vårdbehovet motiverats med ett B-utlåtande som utfärdats vid en sådan enhet. I utlåtandet ska beskrivas var och under vems övervakning vården ges.

Rätt till grundersättning beviljas för högst tre år i taget.

Andra ersättningsrätter som hänför sig till den här läkemedelssubstansen
Läkemedelssubstans Ersättningsnummer
Agalsidas alfa, agalsidas beta och migalastat (specialersättning) 195

Mer information